Orqa miya mushaklarining atrofiyasi va davolash usullari haqida 4 ta savol

Tarkib

• 1. "Hayot sifati" terapiyasining qanday turlari mavjud?
• 2. Retsept bo'yicha davolanish men uchun nima qilishi mumkin?
• 3. Men SMA uchun bir nechta ajoyib yangi davolash usullari haqida eshitdim. Ular nima va ular men uchun mavjudmi?
• 4. Men klinik tadqiqotlar uchun yaxshi nomzodmanmi?
• Qaytish

Hozirgi vaqtda o'murtqa mushak atrofiyasi (SMA) davolanmasa-da, davolanish va davolash usullari mavjud. Bu hayotning eng yaxshi sifatiga erishishga e'tiborni jalb qilishning ko'plab usullari mavjudligini anglatadi. SMA bilan kasallangan odamlar iloji boricha qulay va samarali hayot kechirish uchun davolash va davolash usullariga ishonadilar.

Ammo alomatlar va jiddiylikdagi juda ko'p tafovutlar mavjud bo'lsa, siz o'zingiz yoki sevganingiz uchun eng yaxshisini qayerdan bilasiz? Sizning sharoitingiz uchun to'g'ri variantni aniqlashga yordam beradigan tibbiy yordamchingizdan so'rashingiz uchun to'rtta savol quyida keltirilgan.

1. "Hayot sifati" terapiyasining qanday turlari mavjud?

O'zingiz yoqtirgan narsalarni qilish va jismoniy qobiliyatlaringizga mos keladigan qiziqishlarni o'rganish imkoniga ega bo'lish juda muhimdir. SMA tufayli kelib chiqadigan mushaklarning kuchli zaifligi va atrofiyasi nafaqat jismoniy kuchga ta'sir qiladi. Ular nafas olish, yutish va ba'zan gapirish qobiliyatiga jiddiy ta'sir qilishi mumkin.

SMA rivojlanishini sekinlashtirish va hayotning yuqori sifatini saqlab qolish uchun iloji boricha faol bo'lish juda muhimdir. Jismoniy terapiya turg'unlikni saqlashga yordam beradi, qo'shma harakatsizlikni oldini oladi va kuchni saqlashga yordam beradi. Siqish mashqlari spazmlarni kamaytirishga va harakat va qon aylanish doirasini yaxshilashga yordam beradi. Issiqlikni qo'llash mushaklarning og'rig'i va qattiqligini vaqtincha engillashtirishi mumkin.

SMA rivojlanib borgan sari, nutq, chaynash va yutish bilan bog'liq muammolarni davolash mumkin. Yordamchi qurilmalar SMA bilan yurish, gaplashish va ovqatlanish bilan shug'ullanadigan odamga o'z mustaqilligini saqlashga yordam berishi mumkin.

2. Retsept bo'yicha davolanish men uchun nima qilishi mumkin?

Mushaklardagi og'riqlar va spazmlar, harakatlanish doirasi kamayishi va chaynash, yutish va tomizish bilan bog'liq muammolarni retsept bo'yicha buyurilgan dorilar bilan davolash mumkin.

Nevrologik kasalliklar va insultning milliy instituti sizga tibbiy yordamchingizdan baclofen (Gablofen), tizanidin (Zanaflex) va benzodiazepinlar kabi mushak gevşetici haqida so'rashingizni taklif qiladi. Ba'zida botulinum toksini jag'ning spazmlari yoki tomchilari uchun to'g'ridan-to'g'ri tuprik bezlariga yuboriladi. Haddan tashqari tupurikni amitriptilin (Elavil), glikopirrolat (Robinul) va atropin (Atropen) bilan davolash mumkin.

Depressiya va tashvish SMA bilan keng tarqalgan ikkita bilvosita ta'sir. Maslahatchi yoki terapevt bilan suhbatlashish ushbu muammolarni hal qilishning yaxshi usuli bo'lishi mumkin. Ba'zi hollarda, tegishli retsept bo'yicha dori-darmonlarni qo'llab-quvvatlash mumkin.

3. Men SMA uchun bir nechta ajoyib yangi davolash usullari haqida eshitdim. Ular nima va ular men uchun mavjudmi?

Nusinersen (Spinraza savdo markasi ostida sotiladi) birinchi bo'lib FDA tomonidan tasdiqlangan SMA davolash usuli hisoblanadi. Bu SMA uchun davolash emas, ammo bu holatni sekinlashtirishi mumkin. The New England Journal of Medicine-da nashr etilgan maqolada ushbu dori-darmonlarni qabul qilganlarning 40 foizi kasallikning sekinlashishi kuzatilgan. Ko'pgina ishtirokchilar shuningdek, preparat bilan mushaklarning kuchayishi haqida xabar berishdi.

Onasemnogenene abeparvovec (Zolgensma savdo markasi ostida sotiladi) 2019 yilda FDA tomonidan tasdiqlangan. Bu 2 yoshgacha bo'lgan bolalar uchun gen terapiyasi. U eng keng tarqalgan SMA turlarini davolaydi. Klinik sinov ishtirokchilari mushaklar harakatlari va funktsiyalarining yaxshilanishini ko'rishdi va aylanish va o'tirish kabi muhim bosqichlarga erishdilar.

Spinraza va Zolgensma tarixdagi eng qimmat dorilar qatoriga kiradi. Biroq, siz ushbu dorilarni qamrab oladimi yoki yo'qligini sug'urta provayderingiz bilan tekshirishingiz mumkin. Shuningdek, siz ishlab chiqaruvchilarning bemorlarga yordam dasturlari orqali moliyaviy yordam olishingiz mumkin.

Spinrazaning boshlang'ich davolanishlari $ 750,000 narxida. Keyingi muolajalar yuz minglab dollargacha qo'shimcha mablag'larni jalb qilishi mumkin. Zolgensmaning bir martalik dozasi $ 2,125,000 turadi.

Davolashni qabul qilishdan oldin sizning tibbiy yordamchingiz ushbu dorilar bilan bog'liq barcha mumkin bo'lgan foyda va xavflarni tushunishga yordam berishi kerak.

4. Men klinik tadqiqotlar uchun yaxshi nomzodmanmi?

SMA bilan yashaydigan ko'p odamlar klinik holatlarga qiziqishmoqda, ularning ahvoli yaxshilanishiga yoki hatto davolanishiga umid qilishmoqda. Ammo klinik tadqiqotlar ko'pincha murakkab va odamlar umid qilgandan ko'ra kamroq yordam berishi mumkin. Pirovard maqsadi har doim ham ochiq bozorda samarali davolanishdir, ammo bu ko'pgina dori-darmonlarning natijasi emas.

Aslida, sinov vositalarining aksariyati hech qachon FDA tomonidan tasdiqlanmaydi. 2016 yilda mustaqil va tasdiqlangan tadqiqot hayratlanarli tendentsiyani aniqladi: sinov dori-darmonlariga FDA tasdiqlash 2004 yildan beri keskin pasayib, taxminan 10 foizga etdi. Boshqacha qilib aytganda, tasdiqlash uchun murojaat qilgan har 100 ta dori uchun atigi 10 ta uni jarayon davomida tayyorlaydi. Bunga SMA kasalligini davolash mumkin bo'lgan dorilar kiradi. Cure SMA notijorat tashkilotining fikriga ko'ra, ishlamay qolishning asosiy sabablari xavfsizlik, samarasizlik va ishlab chiqarish bilan bog'liq muammolardir.

Sinovda ishtirok etish - bu shaxsiy qaror, va siz tavakkalchiliklardan ehtiyotkorlik bilan baholang. Sizning tibbiy xizmat ko'rsatuvchi provayderingiz sizga mos keladigan har qanday tadqiqotlarni topishda yordam berishi mumkin, ammo kutgan narsalaringizni boshqarish juda muhimdir. Sinovlar bir muncha katta potentsialga ega, ammo sog'liq uchun noma'lum bo'lgan xavflar mavjud. Ko'p odamlar muhim natijalarni ko'rmaydilar.

AQShdagi faol sinovlarning to'liq ma'lumotnomasini ClinicalTrials.gov-da topishingiz mumkin.

Qaytish

Ko'plab universitetlar, kasalxonalar, biotexnolog olimlar va tijorat farmatsevtika kompaniyalari SMA kasalligini davolashning eng yaxshi usullarini izlamoqda. O'sha vaqtga qadar, o'zingizning imkoniyatlaringizni tushunish va davolanishingiz haqida xabardor qarorlarni qabul qilish simptomlarni boshqarish va eng yaxshi hayot kechirishga yordam beradigan kuchli usul bo'lishi mumkin.