Gen terapiyasi: bu nima, u qanday amalga oshiriladi va nimani davolash mumkin

Tarkib

• Bu qanday amalga oshiriladi
• CRISPR texnikasi
• Avtomobillarni T-Hujayrasi usuli
• Gen terapiyasi davolash mumkin bo'lgan kasalliklar
• Saratonga qarshi gen terapiyasi

Gen terapiyasi, shuningdek, gen terapiyasi yoki genlarni tahrirlash deb ham ataladigan, genlarni davolash va muayyan genlarni o'zgartirish orqali murakkab kasalliklarni, masalan, genetik kasalliklar va saraton kasalliklarini davolash va oldini olishda foydali bo'lishi mumkin bo'lgan bir qator usullardan iborat innovatsion davolash usuli.

Genlar irsiyatning asosiy birligi sifatida ta'riflanishi mumkin va ular nuklein kislotalarning ma'lum bir ketma-ketligidan, ya'ni DNK va RNKdan iborat bo'lib, ular insonning xususiyatlari va sog'lig'i bilan bog'liq ma'lumotlarni o'z ichiga oladi. Shunday qilib, davolashning ushbu turi kasallikka chalingan hujayralar DNKsida o'zgarishlarni keltirib chiqarish va zararlangan to'qimalarni tanib olish va yo'q qilinishiga yordam berish uchun organizmning himoya kuchlarini faollashtirishdan iborat.

Shu tarzda davolash mumkin bo'lgan kasalliklar, boshqa degenerativ yoki genetik kasalliklar qatorida DNKdagi ba'zi bir o'zgarishlarni o'z ichiga olgan saraton, otoimmun kasalliklar, diabet, kist fibrozisi, ammo ko'p hollarda ular rivojlanish bosqichida testlar.

Bu qanday amalga oshiriladi

Gen terapiyasi kasalliklarni davolash uchun dorilar o'rniga genlarni ishlatishdan iborat. Bu kasallik tomonidan zararlangan to'qimalarning genetik materialini odatdagidan boshqasiga o'zgartirish orqali amalga oshiriladi. Hozirgi vaqtda gen terapiyasi ikkita molekulyar texnika yordamida amalga oshirildi, CRISPR texnikasi va Car T-Cell texnikasi:

CRISPR texnikasi

CRISPR texnikasi DNKning kasalliklarga aloqador bo'lishi mumkin bo'lgan ma'lum hududlarini o'zgartirishdan iborat. Shunday qilib, ushbu uslub genlarni aniq joylarda, tezkor va arzonroq tarzda o'zgartirishga imkon beradi. Umuman olganda, texnikani bir necha bosqichda bajarish mumkin:

• Maqsadli genlar yoki ketma-ketliklar deb ham atash mumkin bo'lgan o'ziga xos genlar aniqlanadi;
• Aniqlashdan so'ng olimlar maqsadli mintaqani to'ldiradigan "qo'llanma RNK" ketma-ketligini yaratadilar;
• Ushbu RNK Cas 9 oqsili bilan birga hujayraga joylashtirilgan bo'lib, u maqsad DNK ketma-ketligini kesish orqali ishlaydi;
• Keyinchalik, oldingi ketma-ketlikka yangi DNK ketma-ketligi kiritiladi.

Ko'pgina genetik o'zgarishlar somatik hujayralarda joylashgan genlarni o'z ichiga oladi, ya'ni nasldan naslga o'tmaydigan genetik materialni o'z ichiga olgan hujayralar, o'zgarishni faqat shu odamga cheklaydi. Shu bilan birga, CRISPR texnikasi jinsiy hujayralar, ya'ni tuxum yoki sperma ustida olib boriladigan tadqiqotlar va tajribalar paydo bo'ldi, bu texnikani qo'llash va insonning rivojlanishida uning xavfsizligi to'g'risida bir qator savollar tug'dirdi. .

Texnika va genlarni tahrirlashning uzoq muddatli oqibatlari hali ma'lum emas. Olimlarning fikriga ko'ra, inson genlari bilan manipulyatsiya qilish odamni o'z-o'zidan paydo bo'ladigan mutatsiyalar paydo bo'lishiga moyil qilishi mumkin, bu esa immunitet tizimining haddan tashqari faollashishiga yoki jiddiy kasalliklarning paydo bo'lishiga olib keladi.

O'z-o'zidan paydo bo'ladigan mutatsiyalar va o'zgarishlarning kelajak avlodlar uchun o'tkazuvchanligi ehtimoli atrofida aylanish uchun genlarni tahrirlash to'g'risidagi munozaradan tashqari, protseduraning axloqiy masalasi ham keng muhokama qilindi, chunki bu usul chaqaloqning hayotini o'zgartirish uchun ham ishlatilishi mumkin. xususiyatlari, masalan, ko'z rangi, bo'yi, soch rangi va boshqalar.

Avtomobillarni T-Hujayrasi usuli

Car T-Cell texnikasi allaqachon AQSh, Evropa, Xitoy va Yaponiyada qo'llanilgan va yaqinda Braziliyada limfomani davolashda ishlatilgan. Ushbu usul immunitet tizimini o'zgartirishdan iborat bo'lib, o'simta hujayralari tanadan osonlikcha tanib olinadi va yo'q qilinadi.

Buning uchun odamning mudofaa T hujayralari olib tashlanadi va ularning genetik moddasi manipulyatsiya qilinadi, hujayralarga CAR genini qo'shib, kimerik antigen retseptorlari deb nomlanadi. Genni qo'shgandan so'ng, hujayralar soni ko'payadi va hujayralarning etarlicha soni tekshirilgandan va o'smani aniqlash uchun ko'proq moslangan tuzilmalar mavjud bo'lgan paytdan boshlab, odamning immunitet tizimining yomonlashuvi va keyin in'ektsiya sodir bo'ladi. CAR geni bilan modifikatsiyalangan himoya hujayralari.

Shunday qilib, o'simta hujayralarini osonroq taniy boshlaydigan va ushbu hujayralarni samarali ravishda yo'q qilishga qodir bo'lgan immunitet tizimining faollashuvi mavjud.

Gen terapiyasi davolash mumkin bo'lgan kasalliklar

Gen terapiyasi har qanday genetik kasallikni davolash uchun umid baxsh etadi, ammo ba'zilari uchun allaqachon amalga oshirilishi mumkin yoki sinov bosqichida. Kistik fibroz, konjenital ko'rlik, gemofiliya va o'roqsimon hujayrali anemiya kabi genetik kasalliklarni davolash maqsadida genetik tahrirlash o'rganilgan, ammo u yanada og'ir va murakkab kasalliklarning oldini olishga yordam beradigan usul sifatida ko'rib chiqilgan. Masalan, saraton, yurak kasalligi va OIV infektsiyasi kabi.

Kasalliklarni davolash va oldini olish bo'yicha ko'proq o'rganilganiga qaramay, genlarni tahrir qilish o'simliklarda ham qo'llanilishi mumkin, shunda ular iqlim o'zgarishiga toqatli bo'lib, parazitlar va pestitsidlarga chidamli bo'lib, ko'proq oziqlantiruvchi maqsadga ega bo'lgan oziq-ovqat mahsulotlarida. .

Saratonga qarshi gen terapiyasi

Saraton kasalligini davolash uchun gen terapiyasi ba'zi mamlakatlarda allaqachon amalga oshirilgan va, masalan, leykemiya, limfomalar, melanomalar yoki sarkomalarning aniq holatlarida ko'rsatiladi. Ushbu terapiya turi asosan organizmning mudofaa hujayralarini o'sma hujayralarini tanib olish va ularni yo'q qilish uchun faollashtirishdan iborat bo'lib, u bemorning tanasiga genetik modifikatsiyalangan to'qimalarni yoki viruslarni kiritish orqali amalga oshiriladi.

Kelajakda gen terapiyasi yanada samaraliroq bo'lib, saraton kasalligini davolashning hozirgi o'rnini bosadi, deb hisoblashadi, ammo u hali ham qimmatga tushganligi va ilg'or texnologiyalarni talab qilganligi sababli, bu ximioterapiya, radioterapiya bilan davolanishga javob bermaydigan holatlarda ko'rsatilishi kerak. va jarrohlik.